MMới! Mới! Thuốc sinh học thứ ba (2025) được FDA Hoa Kỳ chấp thuận cho

PGS. TS. BS. Hoàng Thị Lâm

Ngày 20 tháng 10 năm 2025, tập đoàn Roche hân hoan thông báo, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Gazyva/Gazyvaro (obinutuzumab) dùng để điều trị cho bệnh nhân viêm thận lupus tiến triển người lớn, đang được điều trị bằng liệu pháp chuẩn. Sau bốn liều truyền trong năm đầu tiên, Gazyva/Gazyvaro sẽ được sử dụng hai lần mỗi năm. Đây là một lựa chọn điều trị hiệu quả và thuận tiện hơn so với các liệu pháp nhắm trúng đích trước đấy đối với bệnh nhân viêm thận lupus, nhằm ngăn ngừa tiến triển đến bệnh thận giai đoạn cuối.

Viêm thận lupus ảnh hưởng đến hơn 1,7 triệu người trên toàn thế giới, chủ yếu là phụ nữ trong độ tuổi sinh sản. Đây là một biểu hiện có thể đe dọa tính mạng của bệnh lupus ban đỏ hệ thống. Bệnh được đặc trưng bởi sự mất không hồi phục các đơn vị lọc của thận. Các giai đoạn bệnh hoạt động mạnh, được gọi là các đợt bùng phát, có thể làm tăng tốc độ mất các đơn vị lọc của thận và nếu không được kiểm soát, có thể dẫn đến suy giảm chức năng thận tiến triển. Ngay cả với các phương pháp điều trị mới nhất, có tới một phần ba số bệnh nhân sẽ tiến triển đến bệnh thận giai đoạn cuối, khi đó lọc máu hoặc ghép thận là các lựa chọn duy nhất, và tuổi thọ cũng như chất lượng cuộc sống bị giảm đáng kể.

Gazyva/Gazyvaro (obinutuzumab) là một kháng thể đơn dòng gắn vào CD20, một protein có trên một số loại tế bào lympho B. Trong viêm thận lupus, các tế bào B tự phản ứng gây bệnh bằng cách thúc đẩy tình trạng viêm kéo dài làm tổn thương thận và làm giảm khả năng hoạt động bình thường của thận. Dữ liệu cho thấy Gazyva/Gazyvaro làm giảm số lượng các tế bào B gây bệnh, giúp hạn chế tổn thương ở thận và có thể ngăn ngừa hoặc trì hoãn sự tiến triển đến bệnh thận giai đoạn cuối

Sự phê duyệt của FDA dựa trên các kết quả tích cực từ các nghiên cứu giai đoạn II NOBILITY và giai đoạn III REGENCY. Trong nghiên cứu REGENCY, dữ liệu cho thấy gần một nửa số người tham gia (46,4%) sử dụng Gazyva/Gazyvaro kết hợp với liệu pháp điều trị tiêu chuẩn đạt được đáp ứng thận hoàn toàn (CRR) so với 33,1% ở nhóm chỉ dùng liệu pháp tiêu chuẩn. Bên cạnh đó tăng nồng độ bổ thể, giảm hiệu giá kháng thể anti-dsDNA, giảm sử dụng corticosteroid và giảm protein niệu, tất cả đều cho thấy sự kiểm soát bệnh được cải thiện.

Hiện nay, Gazyva/Gazyvaro đang được nghiên cứu ở những người mắc lupus ban đỏ hệ thống có hoặc không có tổn thương thận, bệnh thận màng, hội chứng thận hư vô căn, và ở trẻ em cũng như thanh thiếu niên mắc viêm thận lupus.