THUỐC SINH HỌC THỨ HAI ĐƯỢC FDA HOA KỲ CHẤP THUẬN CHO BỆNH NHÂN SLE

Saphnelo (Anifrolumab-fnia) là thuốc kháng receptor interferon type I được FDA Hoa Kỳ chấp thuận sử dụng cho người bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) người lớn mức độ vừa tới nặng, đang sử dụng phác đồ điều trị chuẩn. Kể từ năm 2011, đây là thuốc sinh học thứ hai được FDA chấp thuận sử dụng cho nhóm bệnh nhân này. Thuốc được dùng đường tĩnh mạch, do hãng AstraZeneca (Thụy Điển) phối hợp với phòng xét nghiệm nghiên cứu HSS phát triển trong vòng 20 năm. Hơn 60 năm lại đây, saphnelo là thuốc thứ ba được FDA chấp thuận sử dụng cho người bệnh SLE.

Đây cũng là thuốc ức chế interferons type I đầu tiên được sử dụng để điều trị cho người bệnh SLE, mặc dù từ những năm 70s của thế kỷ trước các nhà khoa học đã biết hiệu quả của interferon trong điều trị lupus.

Thuốc saphnelo ức chế một loại protein quan trọng trong hệ thống miễn dịch gọi là thụ thể IFNAR, hoạt động như một chất truyền dẫn, khuếch đại tín hiệu từ các protein gọi là interferon type I (IFN-1). IFN-I là phần quan trọng của đáp ứng miễn dịch bẩm sinh, cần thiết giúp cơ thể chống lại các virus. Khi virus xâm nhập cơ thể, hệ miễn dịch của cơ thể sẽ thiết lập một loạt các chương trình để loại bỏ các virus này. Nhưng ở bệnh nhân mắc bệnh tự miễn như lupus, hệ thống miễn dịch được kích hoạt mà không có bất kỳ một biểu hiện nhiễm trùng nào, kết quả tạo ra phản ứng viêm nặng trên diện rộng. Bằng cách gây nhiễu tín hiệu được gửi đi của IFN- I, anifrolumab có tác dụng giảm viêm một cách có ý nghĩa. Thuốc làm giảm sự quá mức của tín hiệu interferon type I, được tìm thấy ở 80% người lớn và 90% trẻ em mắc bệnh lupus.

Kết hợp kết quả từ hai thử nghiệm lâm sàng phase III quy mô lớn, cho thấy những bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống đang điều trị phác đồ chuẩn khi sử dụng Saphnelo đã cải thiện lâm sàng hơn hẳn so với nhóm giả dược. Thuốc có hiệu quả đối với đợt cấp lupus ban đỏ hệ thống, lupus da, và các triệu chứng khớp, đồng thời giúp giảm liều corticosteroid. Theo nghiên cứu MUSE, một thử nghiệm lâm sàng phase II của anifrolumab, và 2 thử nghiệm lâm sàng phase III, nghiên cứu TULIP, các nhà khoa học cho biết, 48% bệnh nhân lupus dùng anifrolumab giảm được các triệu chứng so với nhóm không dùng thuốc chỉ giảm được 32% triệu chứng. Phần lớn người bệnh chỉ có rất ít đợt cấp và hầu hết các bệnh nhân dùng thuốc này, giảm được liều corticosteroid đang sử dụng.

Thuốc saphnelo rất có hiệu quả đối với bệnh nhân SLE nặng. Những bệnh nhân có nồng độ IFN type 1 cao đáp ứng tốt hơn so với bệnh nhân có nồng độ IFN type 1 thấp. Đặc biệt ban da lupus đáp ứng rất tốt với thuốc. Anifrolumab nên được dùng đường tĩnh mạch chậm (30 phút cho mỗi lần tiêm) và mỗi 4 tuần. Tác dụng phụ của thuốc là tăng nguy cơ nhiễm trùng, cảm lạnh, nhiễm virus, đau đầu, nôn buồn nôn.... Chính vì thế, loại bỏ các nhiễm trùng tiềm tàng, tiêm chủng đầy đủ trước khi điều trị rất quan trọng. Theo dõi chặt chẽ người bệnh trong quá trình dùng thuốc cũng giúp phát hiện sớm và quản lý các biến chứng nếu có.

PGS. TS. BS Hoàng Thị Lâm

ĐV Dị ứng Miễn dịch lâm sàng, Bệnh viện Đại học Y Dược thành phố Hồ Chí Minh

Chủ tịch liên chi hội Dị ứng, Miễn dịch, Y học giấc ngủ