SAPHNELO, BƯỚC TIẾN MỚI TRONG ĐIỀU TRỊ LUPUS BAN ĐỎ HỆ THỐNG

PGS. TS. BS. Hoàng Thị Lâm

Lupus ban đỏ hệ thống (SLE) là một bệnh tự miễn phức tạp, diễn tiến kéo dài và ảnh hưởng đến nhiều cơ quan trong cơ thể. Trong những năm gần đây, y học đã có thêm những bước tiến quan trọng trong điều trị căn bệnh này. Một trong những liệu pháp mới đáng chú ý là Saphnelo (anifrolumab), thuốc sinh học thứ 2 được FDA Hoa Kỳ cấp phép sử dụng cho bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống năm 2021 và vừa được Bộ Y Tế cấp phép sử dụng tại Việt Nam.

1. Saphnelo là gì?

Saphnelo là kháng thể đơn dòng, là thuốc sinh học được thiết kế để tác động rất chọn lọc vào hệ miễn dịch. Thuốc hoạt động bằng cách ức chế thụ thể interferon type I (IFNAR), là thành phần đóng vai trò trung tâm trong quá trình kích hoạt phản ứng viêm của bệnh lupus ban đỏ hệ thống. Ở những người bệnh này, hệ miễn dịch bị kích hoạt quá mức, đặc biệt thông qua con đường interferon type I. Điều này khiến cơ thể liên tục ở trạng thái viêm, gây tổn thương da, khớp, thận,  huyết học… và nhiều cơ quan khác. Saphnelo giúp giảm bớt tín hiệu viêm này, từ đó cải thiện triệu chứng bệnh.

2. Cơ chế tác dụng của Saphnelo

Interferon type I vốn là một cơ chế bảo vệ tự nhiên của cơ thể, giúp chống lại virus. Tuy nhiên, ở bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống, cơ chế này bị rối loạn, dẫn đến tình trạng kích hoạt miễn dịch không cần thiết và kéo dài. Saphnelo hoạt động bằng cách gắn vào thụ thể IFNAR do đó ngăn chặn tín hiệu interferon lan truyền kết quả là làm giảm phản ứng viêm toàn thân.  

Điểm đặc biệt của Saphnelo là tác động vào toàn bộ hệ thống interferon type I, thay vì chỉ một phần như một số liệu pháp khác. Đây chính là lý do thuốc được xem là một hướng tiếp cận mới trong điều trị lupus. Hiệu quả điều trị của thuốc đã được chứng minh qua các nghiên cứu lâm sàng quy mô lớn, khi Saphnelo được sử dụng kết hợp với phác đồ điều trị chuẩn, bệnh nhân đã ghi nhận nhiều cải thiện như giảm hoạt động bệnh tổng thể, cải thiện tổn thương da (ban đỏ), giảm đau và viêm khớp, có thể giảm liều corticosteroid v.v… Đáng chú ý, hiệu quả này được ghi nhận đồng nhất trên nhiều nhóm bệnh nhân khác nhau về tuổi, giới, chủng tộc....

3. Đối tượng phù hợp sử dụng

Saphnelo được chỉ định cho người trưởng thành mắc lupus ban đỏ hệ thống mức độ trung bình đến nặng. Tuy nhiên, cần lưu ý không dùng cho bệnh thận lupus nặng hoặc lupus thần kinh trung ương nặng. Trong quá trình điều trị không phối hợp với một số thuốc sinh học khác, ví dụ như liệu pháp nhắm đích tế bào B. Không dùng nếu có tiền sử dị ứng với bất cứ thành phần nào của thuốc. Việc lựa chọn điều trị cần được cá thể hóa và theo dõi chặt chẽ bởi bác sĩ chuyên khoa.

4. Cách sử dụng thuốc

Saphnelo được dùng bằng đường truyền tĩnh mạch, mỗi 4 tuần một lần. Thời gian truyền khoảng 30 phút và được thực hiện tại cơ sở y tế.  

5. Tác dụng phụ cần lưu ý

Giống như các thuốc ức chế miễn dịch khác, Saphnelo có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Một số tác dụng phụ thường gặp gồm: viêm mũi họng (cảm lạnh), nhiễm trùng đường hô hấp, viêm phế quản, phản ứng khi truyền, Zona (herpes zoster). Tuy nhiên, các nghiên cứu cho thấy không làm tăng đáng kể các biến cố nghiêm trọng so với giả dược. Những lưu ý quan trọng khi điều trị với Saphnelo là không tiêm vaccine sống trong thời gian dùng thuốc. Bên cạnh đó cần trao đổi với bác sĩ về việc sử dụng vaccin cho một số bệnh trước khi bắt đầu điều trị. Trong quá trình điều trị cần theo dõi sát các dấu hiệu nhiễm trùng.

Saphnelo không chỉ mở ra một lựa chọn điều trị mới, mà còn đánh dấu bước chuyển mình trong hiểu biết về cơ chế bệnh lupus. Hiện nay, thuốc vẫn đang tiếp tục được nghiên cứu dạng tiêm dưới da để tối ưu hóa đường dùng và ứng dụng thuốc trong điều trị bệnh nhân lupus có tổn thương thận, lupus da và trên đối tượng lupus trẻ em. Điều này mang lại hy vọng trong tương lai, việc điều trị lupus sẽ ngày càng chính xác, cá thể hóa và hiệu quả hơn. Với sự ra đời của các thuốc sinh học như Saphnelo, chúng ta đang tiến gần hơn đến mục tiêu kiểm soát lupus một cách toàn diện và bền vững. Tuy nhiên, người bệnh cần hiểu rằng không có một liệu pháp nào phù hợp cho tất cả, và việc điều trị cần được cá thể hóa dưới sự hướng dẫn của bác sĩ chuyên khoa.